Problematika dostopa bolnikov z redkimi boleznimi do zdravil siroteWagner, Klemen (Avtor) Kraljić, Suzana (Mentor) redka bolezenzdravilo sirotepromet z zdravilisočutna uporabaklinično preskušanjeinterventni uvozURSZZrID-BZZdr-2Uredba 141/2000.Zdravljenje redkih bolezni je ena najhitreje razvijajočih se vej medicine. Čeprav prizadenejo največ 5 na 10.000 oseb v Evropski uniji, je v evropskem prostoru okrog 30 milijonov oseb z redkimi boleznimi. Zaradi redkosti njihovega pojavljanja predstavljajo poseben izziv zdravstvenim sistemom vseh držav, ki se morajo soočati z visokimi cenami zdravil za njihovo zdravljenje, nezadostnimi dokazi o njihovi učinkovitosti in nezadovoljenimi potrebami bolnikov. Dostopnost do zdravil za redke bolezni se med državami razlikuje, kar je pogojeno s proračuni držav ter umeščanjem in oblikovanjem cen teh zdravil. V Republiki Sloveniji je večina odobrenih zdravil za zdravljenje redkih bolezni v celoti krita iz javnih sredstev. Financiranje razvoja zdravila sirote je novost v slovenski zakonodaji, saj jo poznamo od 4. decembra 2024. S sprejemom novele ZZrID-B se je omogočilo sofinanciranje znanstvenih študij na področju zadnjih predkliničnih faz in klinične faze razvoja zdravil za redke bolezni, ki ustrezajo definiciji zdravila sirote in so namenjena naprednemu zdravljenju pediatrične populacije. Slovenska zakonodaja omogoča dostop do zdravila sirote še preden zdravilo sirote dobi dovoljenje za promet z zdravilom po centraliziranem postopku v treh primerih, tj. klinično preskušanje, sočutna uporaba in interventni uvoz zdravila sirote. Ti mehanizmi omogočajo bolnikom z redkimi boleznimi predčasen dostop do zdravila sirote, kar izboljšuje njihov zdravstveni položaj in lajša trpljenje.K. Wagner20262026-01-26 17:30:02Magistrsko delo/naloga96733UDK: 364.35:614.35(043.3)COBISS_ID: 269972483sl